一、大剂量环磷酰胺联合雄激素治疗重型再生障碍性贫血（论文文献综述）
张樱[1]（2021）在《单倍体造血干细胞移植及同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的临床研究》文中认为目的评价单倍体供者造血干细胞移植（HID-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。方法回顾性分析2014年12月至2020年10月接受HID-HSCT的76例SAA患者临床资料。男性50例,女性26例,中位年龄为16岁（3～52岁）,SAA-Ⅰ型患者49例,SAA-Ⅱ型患者18例,肝炎相关再生障碍性贫血（HAAA）患者9例。骨髓联合外周血干细胞移植15例,外周血干细胞移植（Peripheral blood stem cell transplantation,PBSCT）61例。预处理方案:环磷酰胺（Cy）+氟达拉滨（Flu）+抗人胸腺细胞球蛋白（ATG）方案预处理患者46例,白消安（Bu）+CY+Flu+ATG方案预处理患者30例。结果3例患者移植后骨髓抑制期死亡;73例患者中性粒细胞植入的中位时间为12（9～21）d;除3例早期死亡患者外,8例患者移植后未获得血小板重建,65例患者血小板植入的中位时间为14（9～90）d。原发性植入失败发生率为5.5%,继发性植入失败发生率为5.5%。Ⅱ～Ⅳ°急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率38.4%,Ⅲ～Ⅳ°aGVHD发生率16.4%,慢性移植物抗宿主病（cGVHD）发生率为35.8%,广泛型cGVHD发生率为22.4%,中位随访时间为19.5月（1～75月）,预期5年总生存率（OS）为（78.6±5.0）%,无失败生存率（FFS）（75.9±5.1）%,移植相关死亡率（TRM）为（20.2%±4.9）%。多因素分析显示:患者年龄大于35岁,移植前铁蛋白大于1500ng/ml,HCT-CI评分大于等于3分,起病中性粒细胞数大于1×109/L,发生Ⅲ～Ⅳ°aGVHD为影响患者的OS的危险因素（P值分别为0.013,0.004,0.02,0.014,0.001）。发生植入失败的患者FFS明显低于其他患者（37.5%对 84.4%,P<0.001）。结论:HID-HSCT是治疗SAA的有效方法,在儿童青少年以及年轻患者中疗效较好,发生重度aGVHD以及严重感染仍是影响生存率的主要原因,加强对重度aGVHD以及感染的防治对于提高疗效至关重要。目的 评价同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的疗效、移植后造血重建以及植入失败的发生情况。方法 回顾性分析11例进行同基因造血干细胞移植的再生障碍性贫血患者的临床资料。结果 全部11例患者首次移植后均获得植入,中性粒细胞植入中位时间为10d（8～23d）,血小板植活时间中位数为11d（移植后8～28d）,三例患者出现植入失败,其中2例行二次移植,1例血象恢复达到长期稳定植入,另1例造血重建后再次出现植入失败。中位随访时间为53（5～135）个月,全部11例患者均生存,植入失败率为27.3%（3/11）,9例患者长期血象正常。结果显示,再生障碍性贫血病程长、移植前骨髓细胞增生较活跃、移植物中CD3+T细胞数量少、移植后未应用免疫抑制剂与植入失败可能相关。结论:同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血具有良好的长期生存率,植入失败仍是最主要的问题,移植前预处理以及移植后环孢素的应用均有助于长期稳定植入。
蒋艳,菅夏楠,马家胜[2]（2021）在《减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A对SAA患者的疗效观察》文中研究表明目的探究减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A对重型再生障碍性贫血（SAA）患者红细胞及白细胞介素的影响。方法选取某科95例SAA患者随机分组。对照组47例给予环孢菌素A联合康力龙治疗,观察组48例给予减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A治疗,对比两组疗效。结果治疗后观察组总有效率、红细胞计数（R BC）、网织红细胞（R tc）、血红蛋白（Hb）水平、骨髓增生活跃程度均高于对照组,白细胞介素-6（IL-6）、IL-7水平均低于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;不良反应发生率为6.25%低于对照组的8.51%,差异无统计学意义（P>0.05）。结论减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A对SAA患者进行治疗,可提升骨髓增生活跃程度,改善贫血症状,提高临床疗效,药物安全性较高。
马广慈[3]（2021）在《大剂量环磷酰胺联合环孢素A治疗重型再生障碍性贫血的临床效果》文中提出目的探讨大剂量环磷酰胺联合环孢素A用于重型再生障碍性贫血治疗的价值。方法选取2015年4月至2017年5月西华县人民医院98例重型再生障碍性贫血患者作为研究对象,按照随机数字表法分为观察组与对照组,每组49例。在常规干预及雄激素治疗基础上,对照组给予环孢素A治疗,初始剂量为5 mg/（kg·d）,2～3个月后缓慢减量至3 mg/（kg·d）;观察组在对照组治疗基础上加用大剂量环磷酰胺,45 mg/（kg·d）,于疗程第1天使用,连续使用4 d。两组均治疗1个疗程,对比临床疗效、治疗前及1个疗程结束后T淋巴细胞亚群（CD4+、CD8+）水平、治疗安全性。结果观察组治疗总有效率83.67%（41/49）高于对照组的65.31%（32/49）,差异有统计学意义（P<0.05）;治疗后观察组CD4+高于对照组,CD8+低于对照组,差异有统计学意义（P<0.05）;治疗期间观察组不良反应发生率28.57%（14/49）高于对照组的8.16%（4/49）,差异有统计学意义（P<0.05）。结论大剂量环磷酰胺联合环孢素A治疗重型再生障碍性贫血效果显着,可有效改善患者免疫功能,但会导致不良反应增加。
王博媛[4]（2021）在《异基因造血干细胞移植治疗输血依赖性非重型再生障碍性贫血24例临床观察》文中提出目的:输血依赖的非重型再生障碍性贫血（Transfusion dependent nonsevere aplastic anemia,TD-NSAA）是指在未发展成为重型再生障碍性贫血,血常规有一项符合SAA,需依赖输注血制品的NSAA。国际AA指南推荐TD-NSAA进行抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）的免疫抑制治疗。但其起效缓慢,易合并感染且复发率高。异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）是有效治疗手段,并且对于缺少HLA相合同胞供者的患者,单倍体移植极大地缓解了造血干细胞供者缺乏的困境。本研究旨在对接受Allo-HSCT治疗的TD-NSAA患者的临床资料进行回顾性分析,并与同期行单倍体移植（Haplo-HSCT）的患者对比分析临床疗效及存活情况,评价其临床治疗的安全性和可行性。方法:本次研究收集并分析河北医科大学第二医院自2016年9月至2020年6月24例TD-NSAA患者资料,采用以改良Bu/Cy+Flu+ATG为主的预处理方案,并以CsA+吗替麦考酚酯（MMF）+短程甲氨蝶呤（MTX）为主的方案预防及治疗移植物抗宿主病（Graft Versus Host Disease,GVHD）。对其临床治疗、植入预后等临床资料进行回顾性分析,随访观察患者造血重建情况、植入情况、感染及GVHD等并发症的发生率及总体生存情况。统计学处理采用SPSS统计学软件进行统计,生存分析采用Kaplan-Meier方法,组间比较采用Log-rank检验。并检索中国知网、Pub Med等数据库,通过复习相关文献对该疾病的治疗和移植后并发症的处理等进一步作总结分析。结果:造血功能重建结果:植入成功率91.67%。中性粒细胞植活中位时间11（8～20）天,血小板植活中位时间为移植后12.5（10～22）天。至随访结束:24例患者移植后发生急性GVHD患者10例,中位发生时间为移植后22.5（20-99）天,发生慢性GVHD患者12例。发生菌血症患者1例（4.17%）,CMV血症12例（50%）,EBV血症11例（45.83%）,侵袭性真菌感染患者10例（41.67%）及皮肤软组织感染患者1例（4.17%）。结论:1.异基因造血干细胞移植是治疗TD-NSAA安全有效的方法,可作为TD-NSAA治疗的方案。2.单倍体相合造血干细胞移植治疗TD-NSAA与HLA全相合造血干细胞移植相比,总体生存率差异无统计学意义。3.异基因造血干细胞移植治疗TD-NSAA,成人组与儿童组总生存率及移植后其他并发症发生率无明显差异。4.异基因造血干细胞移植治疗TD-NSAA,移植后相关并发症、GVHD的发生率较高。
李芮,唐旭东[5]（2020）在《再生障碍性贫血非移植治疗研究进展》文中研究说明再生障碍性贫血（aplastic anemia,AA）异体同倍体移植一直被认为是唯一可以治愈AA的治疗方法,但如今非移植性治疗得到了越来越多的关注,其毒副作用小,使用方便,且对可治愈的患者限制较少。本研究总结AA的非移植治疗,分析其有效率、血液学反应作用时间及相关毒副作用等。利用中国知网和PubMed中英文数据库,以"再生障碍性贫血""免疫抑制治疗""艾曲波帕"和"雄激素"为关键词,检索2014-01-01-2020-03-31相关文献。纳入标准:（1）再生障碍性贫血的免疫抑制治疗;（2）艾曲波帕在再生障碍性贫血治疗中的应用;（3）再生障碍性贫血的雄激素治疗。剔除标准:（1）年份较远的综述类文献;（2）文章质量较差、语序较乱的文献。最终纳入26篇文献。结果表明,大多数获得性或先天性AA近年来都采取非移植治疗。马抗人胸腺细胞球蛋白（horse antihuman tyhymocyte globulin,hATG）联合环孢素治疗（cyclosporin A,CsA）被视为标准的免疫抑制治疗（immunosuppressive therapy,IST）的一线治疗方案,而对早期IST治疗无效或无反应的AA患者可选择兔抗人胸腺细胞球蛋白（rabbit antihuman tyhymocyte globulin,rATG）联合阿仑单抗的替代挽救疗法。艾曲波帕是首个针对性治疗AA的药物,它是一种口服小分子血小板生成素受体激动剂,对于治疗难治性再生障碍性贫血（severe aplastic anemia,SAA）患者尤其有效。在标准IST中加入艾曲波帕治疗SAA更加有效,但是同时需要长期的随访数据来评估其可能引起的克隆演进速度。雄激素可有效治疗端粒病,延长AA患者的端粒长度和改善造血功能,不过需要监测雄激素的不良反应。提示,对于AA患者,不仅需要通过异体同倍体移植来维持生命及保证生活质量,很多非移植治疗可以达到较满意的治疗效果。
张素平,孙玲,万鼎铭,曹伟杰,李丽,刘长凤,刘玉峰,王叨,郭荣,姜中兴,谢新生[6]（2020）在《非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性》文中研究指明背景:重型再生障碍性贫血患者获得同胞相合造血干细胞移植供者的概率低于30%,随着近期非血缘外周血造血干细胞移植技术的不断完善,其治疗良性和恶性血液病已经达到与同胞相合造血干细胞移植相似的疗效。目的:评价非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性和安全性。方法:回顾性分析2014年3月至2019年9月期间接受非血缘外周血造血干细胞移植治疗的25例重型再生障碍性贫血（Ⅰ型和Ⅱ型）患者,均无同胞相合供者并且拒绝接受免疫抑制治疗。移植预处理方案为氟达拉滨+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白抗体。移植物抗宿主病的预防方案为环孢素+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤。观察指标包括植入率及造血重建时间、移植物抗宿主病发生率、移植相关并发症发生率、5年预计总生存率、5年预计无病生存率。该临床研究的实施获得郑州大学第一附属医院伦理委员会批准,患者及亲属签署非血缘外周血造血干细胞移植相关知情同意书。结果与结论:①25例重型再生障碍性贫血患者中有3例移植后+28 d之内死亡,无法评价植入情况。剩余22例患者中有21例（95.4%）获得造血重建,植入成功;1例（4.6%）植入失败。中性粒细胞≥0.5×109L-1和血小板≥20×109 L-1的中位时间分别为12 d（9-18 d）和13 d（10-32 d）。②植入成功的21例患者中,急性移植物抗宿主病发生率为28.6%（6/21）,其中Ⅰ-Ⅱ度3例,Ⅲ-Ⅳ度3例。轻度慢性移植物抗宿主病患者仅有9.5%（2/21）,无中度和重度慢性移植物抗宿主病发生。③中位随访396 d（15-1 886 d）,18例（72.0%）存活,5年预计总生存率为71.1%,5年预计无病生存率为65.6%。7例（28.0%）死亡,其中3例（12.0%）患者死于感染,2例（8.0%）患者死于急性肠道移植物抗宿主病,1例（4.0%）患者死于颅内出血,1例（4.0%）患者死于多器官功能衰竭。④结果显示,对于无同胞相合供者的重型再生障碍性贫血患者,非血缘外周血造血干细胞移植是安全有效的治疗方法,是一项可行有益的替代治疗选择。
吴佳颖[7]（2020）在《异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床疗效观察》文中认为目的:分析异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的临床疗效,并根据预处理方案中抗胸腺/淋巴细胞免疫球蛋白（ATG/ALG）种属、供体来源、单倍体相合移植方案的不同进行分组,比较不同组间的疗效差异。方法:回顾性的收集、分析2012年1月1日至2019年12月31日在我院血液内科接受allo-HSCT的83例SAA患者的临床资料。根据预处理方案中ATG/ALG的种属来源不同,将患者分为猪抗人淋巴细胞免疫球蛋白（p ALG）组（N=64）和兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白（rATG）组（N=19）;根据供体来源不同,将患者分为相合同胞供者（MSD）组（N=49）、单倍体相合供者（HID）组（N=26）和无关供者（URD）组（N=8）;HID组可根据预处理方案的不同,分为北京方案组（N=10）和移植后环磷酰胺（PTCy）组（N=16）。分别从造血重建、移植物抗宿主病（Gv HD）、感染、生存情况方面进行分析,并比较不同组间的临床疗效差异。结果:1.所有患者均植入成功,中性粒细胞中位植入时间为11（720）天,血小板中位植入时间为11（632）天。ⅡⅣ度急性Gv HD（a Gv HD）发生率为17.16%,ⅢⅣ度a Gv HD发生率为7.37%,多因素分析发现HID是a Gv HD发生的独立危险因素,慢性Gv HD（cGvHD）的累积发生率（CI）为23.1%,广泛型cGvHD的CI为2.44%。巨细胞病毒（CMV）血症和EB病毒（EBV）血症发生率均为65.1%,多因素分析发现预处理方案使用rATG和HLA配型不合是移植后发生CMV血症的危险因素,肺部感染发生率为27.7%,ATG/ALG相关血清病和出血性膀胱炎的发生率分别为8.4%和10.8%。3年总生存率（OS）为91.73%。2.p ALG组（N=64）中性粒细胞和血小板的中位植入时间分别为11（720）天和11（632）天,rATG组（N=19）分别为12（816）天和14（928）天,rATG组血小板植入时间相对延长（P=0.004）。p ALG组ⅡⅣ度、ⅢⅣ度a Gv HD发生率分别为20.96%和9.77%,rATG组分别为5.26%和0（P>0.05）。rATG组没有患者发生cGvHD,p ALG组cGvHD的CI为29.74%,p ALG组更容易发生cGvHD（P=0.01）。p ALG组和rATG组EBV血症发生率相似（60.9%vs.78.9%,P=0.18）,rATG组更容易发生CMV血症（57.8%vs.89.5%,P=0.01）。3年OS分别为89.33%和100%（P=0.18）。3.MSD组（N=49）和HID组（N=26）中性粒细胞的中位植入时间分别为11（720）天和12（818）天,血小板的中位植入时间分别为11（732）天和11（630）天（P>0.05）。a Gv HD的发生率分别为18.47%和47.62%（P=0.01）,ⅡⅣ度a Gv HD发生率为14.33%和27.76%（P>0.05）,ⅢⅣ度a Gv HD发生率为4.13%和15.87%（P>0.05）。cGvHD的CI分别为21.86%和25.86%（P=0.52）。CMV血症的发生率分别为55.1%和84.6%（P=0.01）,EBV血症的发生率分别为69.4%和53.8%（P=0.18）。3年OS分别为93.39%和86.57%（P=0.25）。4.北京方案组（N=10）和PTCy组（N=16）的中性粒细胞中位植入时间为10.5（813）天和12（918）天,PTCy组中性粒细胞植入时间相对延长（P=0.006）,血小板的中位植入时间分别为11（621）天和11（630）天（P=0.90）。ⅡⅣ度a Gv HD的发生率分别为40.00%和19.23%（P=0.37）,cGvHD的CI为10.00%和37.14%（P=0.15）。CMV血症的发生率分别为80.0%和87.5%（P=0.63）,EBV血症的发生率分别为60.0%和50.0%（P=0.93）。北京方案组的3年OS为66.67%,PTCy组OS为100%（P=0.02）。结论:1.预处理方案中应用rATG的SAA患者cGvHD发生率低,但需要重点关注移植后病毒感染和血小板植入时间相对延长问题。2.SAA患者采用HID HSCT治疗与采用MSD HSCT治疗的ⅡⅣ度、ⅢⅣ度a Gv HD发生率和OS相似。缺乏MSD或IST治疗无效、复发的SAA患者可选择HID HSCT治疗。3.对于SAA患者而言,HID HSCT采用北京方案虽然在中性粒细胞植入方面有优势,但OS不如PTCy方案,此结论仍需大样本的临床研究验证。
魏元凤,黄东平[8]（2020）在《造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状》文中研究指明背景:异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的研究近年来取得很大的进步,但是移植后移植物抗宿主病、移植失败等仍是患者非复发死亡的主要原因,严重影响患者生存。目的:总结异基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状及进展。方法:中文检索词为"再生障碍性贫血,同胞全合异基因造血干细胞移植,无关供者造血干细胞移植,单倍体造血干细胞移植,脐血造血干细胞移植",英文检索词为"aplastic anemia,matched sibling donor hematopoietic stem cell transplantation,unrelated donor hematopoietic stem cell transplantation,haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,cord blood transplantation",由第一作者检索1990年1月至2019年9月在PubMed、中国知网、万方、维普等数据库中发表的与造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血相关的文献,最终选择55篇文献进行分析。结果与结论:同胞全合异基因造血干细胞移植仍是目前首选的移植方式;对于无同胞全合供者的重型再生障碍性贫血患儿,一线治疗可以选择无关供者相合异基因造血干细胞移植;缺乏全合供者时,单倍体移植和脐血移植亦为不错的选择。
魏元凤[9]（2020）在《重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究》文中研究表明背景:重型再生障碍性贫血（SAA）,简称重型再障,目前的一线治疗方案为强化免疫抑制治疗（IST）和同胞全合移植（MSD-HSCT）治疗,国内外文献报道同胞全合移植（MSD-HSCT）和IST的总体有效率和总体生存率相当。近年来,无关供者移植及单倍体移植发展迅速,有研究显示无关供者移植及单倍体移植作为SAA一线治疗方案时疗效与MSD-HSCT相似,优于IST。但无关供者移植及单倍体移植是否可以作为缺少同胞全相合供者的SAA患者的一线治疗方案,目前未达成共识。目的:探讨强化免疫抑制治疗和异基因造血干细胞移植治疗SAA的疗效。方法:回顾性分析2012年1月1日至2019年5月15日在我院行IST和allo-HSCT的19例SAA患者的临床资料,其中IST组7例,中位年龄30（19-67）岁,7例患者在抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白输注结束后的第一天均输注非血缘脐血;allo-HSCT组12例,中位年龄38.5（4-49）岁,其中同胞全合移植7例,单倍体移植4例,无关供者移植1例。4例单倍体移植患者及同胞全合移植中2例年龄大于40岁的患者均联合非血缘脐血输注。结果:（1）allo-HSCT组:所有患者移植后均获得造血重建,粒系>0.5×109/L的中位时间为移植后10.5（9-18）d,血小板>20×109/L的中位时间为移植后15.5（8-39）d,网织红>30×109/L的中位时间为移植后17（11-35）d;IST组:2例早期死亡,5例治疗有效。治疗有效的患者中性粒细胞及血小板计数恢复到和移植植入相同水平的中位时间41（9-80）d、157（61-400）d。两组造血功能恢复时间有统计学意义（P<0.05）。（2）allo-HSCT组和IST组3个月有效率分别为83.3%、57.1%（P>0.05）,12个月的完全缓解率分别为50%,28.6%（P>0.05）。（3）至随访终点,1例患者失访,可随访的18例患者中位随访21（2.1-91.2）个月,总体生存率（OS）达66.7%;allo-HSCT组OS为63.6%（其中MSD-HSCT组为100%,haplo-HSCT组为0%）,IST组OS为71.4%,allo-HSCT组和IST组、MSD-HSCT组和IST组之间总体生存率差异均无统计学意义（P>0.05）。结论:MSD-HSCT是治愈SAA的首选方法,年龄大于40岁的患者在同胞相合移植中加入第三方脐血,植入快,移植物抗宿主病发生率低,可获得长期生存。短期内如果能找到人白细胞抗原（HLA）高度相合的无关供者,那么无关供者移植也可以作为SAA的一线治疗方案。缺少HLA全合供者时,应选择IST治疗,疗效优于单倍体移植。
陈蕊[10]（2019）在《再生障碍性贫血用药特点及疗效与安全性分析》文中研究说明目的:基于真实医疗环境,挖掘临床治疗再生障碍性贫血中西药处方和《中国药典》收载相关中药制剂组方药味规律,探究中西医结合临床再生障碍性贫血的药物治疗的用药情况,为再生障碍性贫血临床合理用药、处方点评提供参考。同时从整体的循证医学评价中药在该病种治疗上的临床疗效和安全性。方法:采用中医传承辅助平台软件V2.5,对药味频次、药物关联规则及核心药物组合进行挖掘,分析我院再生障碍性贫血患者处方用药,整理2015版《中国药典》中补血、清热、止血作用中成药的用药规律。并对公开发表的中医药治疗再生障碍性贫血的临床随机对照试验,采用Rev Man5.3软件和Stata14.0软件进行疗效与安全性Meta分析。结果:本院临床中西药联用治疗再生障碍性贫血,西药主要为环孢素,利可君片、十一酸睾酮等。使用的中药种类较西药多且丰富,涉及320味,常用中药饮片有牡丹皮、白术、白芍、菟丝子等,核心药味配伍组合为牡丹皮-生地黄-白芍,中药类别主要为清热类、补虚类和止血类,重型再生障碍性贫血清热药使用较多,慢性再生障碍性贫血以补虚药为主。各证型进行药物关联规则挖掘,药味选择有一定差异,但药味组合均以补气药-补血药,清热凉血药-补气药-补血药为主。中药制剂主要包括茜蓟生血片、造血再生片、宁血络片等医院自制制剂和益血生胶囊等。63种药典收载的补血、清热、止血作用的中成药主要为补虚药、清热药和活血化瘀药,与本院用药结果不同。截至2019年1月的文献Meta分析显示:中西药联用能提高治疗有效率（RR=1.31,95%CI[1.28,1.35],P<0.00001）,且能降低患者肝功能异常（RR=0.35,95%CI[0.27,0.46],P<0.00001）、痤疮（RR=0.36,95%CI[0.26,0.50],P<0.00001）、多毛（RR=0.22,95%CI[0.13,0.38],P<0.00001）、声音嘶哑（RR=0.33,95%CI[0.14,0.79],P=0.01）、牙龈增生（RR=0.29,95%CI[0.17,0.49],P<0.0001）、手颤（RR=0.24,95%CI[0.14,0.41],P<0.00001）等不良反应发生。结论:临床再生障碍性贫血的治疗是在西药常规治疗基础上,结合清热、补虚、止血作用的中药及制剂,“扶正袪邪”并施,体现“健脾补肾”、“清热凉血”的疗法。2015版《中国药典》收载的补血、清热、止血作用的中成药组方药味的功效类别与本院AA临床使用的中药功效类别不同。Meta分析显示,中药对AA的治疗能提高临床疗效,减少不良反应,对患者生活质量具有一定改善作用。
二、大剂量环磷酰胺联合雄激素治疗重型再生障碍性贫血（论文开题报告）
（1）论文研究背景及目的
此处内容要求：
首先简单简介论文所研究问题的基本概念和背景，再而简单明了地指出论文所要研究解决的具体问题，并提出你的论文准备的观点或解决方法。
写法范例：
本文主要提出一款精简64位RISC处理器存储管理单元结构并详细分析其设计过程。在该MMU结构中,TLB采用叁个分离的TLB,TLB采用基于内容查找的相联存储器并行查找,支持粗粒度为64KB和细粒度为4KB两种页面大小,采用多级分层页表结构映射地址空间,并详细论述了四级页表转换过程,TLB结构组织等。该MMU结构将作为该处理器存储系统实现的一个重要组成部分。
（2）本文研究方法
调查法：该方法是有目的、有系统的搜集有关研究对象的具体信息。
观察法：用自己的感官和辅助工具直接观察研究对象从而得到有关信息。
实验法：通过主支变革、控制研究对象来发现与确认事物间的因果关系。
文献研究法：通过调查文献来获得资料，从而全面的、正确的了解掌握研究方法。
实证研究法：依据现有的科学理论和实践的需要提出设计。
定性分析法：对研究对象进行“质”的方面的研究，这个方法需要计算的数据较少。
定量分析法：通过具体的数字，使人们对研究对象的认识进一步精确化。
跨学科研究法：运用多学科的理论、方法和成果从整体上对某一课题进行研究。
功能分析法：这是社会科学用来分析社会现象的一种方法，从某一功能出发研究多个方面的影响。
模拟法：通过创设一个与原型相似的模型来间接研究原型某种特性的一种形容方法。
三、大剂量环磷酰胺联合雄激素治疗重型再生障碍性贫血（论文提纲范文）
（1）单倍体造血干细胞移植及同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的临床研究（论文提纲范文）
| 第一部分 单倍体造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血疗效分析 |
| 中文摘要1 |
| ABSTRACT1 |
| 前言 |
| 资料与方法 |
| 结果 |
| 影响疗效的相关因素分析 |
| 讨论 |
| 参考文献 |
| 第二部分 同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血 |
| 中文摘要2 |
| ABSTRACT2 |
| 前言 |
| 资料与方法 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 参考文献 |
| 第三部分 文献综述 重型再生障碍性贫血的异基因造血干细胞移植治疗 |
| 参考文献 |
| 附录一 缩略词表 |
| 附录二 攻读学位期间发表的文章题录 |
| 致谢和憧憬 |
（2）减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A对SAA患者的疗效观察（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 一般资料 |
| 1.2 方法 |
| 1.3 观察指标 |
| 1.4 统计学方法 |
| 2 结果 |
| 2.1 两组患者临床疗效比较 |
| 2.2 两组患者治疗前后RBC、Rtc、Hb水平比较 |
| 2.3 两组患者治疗前后IL-6、IL-7水平比较 |
| 2.4 两组患者治疗前后骨髓增生程度比较 |
| 2.5 两组患者治疗后药物安全性比较 |
| 3 讨论 |
（3）大剂量环磷酰胺联合环孢素A治疗重型再生障碍性贫血的临床效果（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 一般资料 |
| 1.2 治疗方法 |
| 1.3 观察指标 |
| 1.4 统计学处理 |
| 2 结果 |
| 2.1 两组临床疗效比较 |
| 2.2 两组T淋巴细胞亚群比较 |
| 2.3 两组治疗期间不良反应发生情况比较 |
| 3 讨论 |
（4）异基因造血干细胞移植治疗输血依赖性非重型再生障碍性贫血24例临床观察（论文提纲范文）
| 摘要 |
| ABSTRACT |
| 英文缩写 |
| 前言 |
| 病例与方法 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 后置环磷酰胺在异基因造血干细胞移植中的应用 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
| 个人简历 |
（5）再生障碍性贫血非移植治疗研究进展（论文提纲范文）
| 1 再生障碍性贫血诊断 |
| 2 再生障碍性贫血治疗 |
| 2.1 初始治疗 |
| 2.2 挽救性免疫抑制疗法 |
| 2.3 艾曲波帕 |
| 2.4 雄激素 |
| 结语与展望 |
（6）非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性（论文提纲范文）
| 文章快速阅读： |
| 文题释义： |
| 0引言Introduction |
| 1 对象和方法Subjects and methods |
| 1.1 设计 |
| 1.2 时间及地点 |
| 1.3 对象 |
| 1.4 方法 |
| 1.4.1 移植前相关科室会诊及肠道消毒 |
| 1.4.2 预处理方案 |
| 1.4.3 供者造血干细胞的动员和采集 |
| 1.4.4 移植物抗宿主病的诊断、预防及治疗 |
| 1.4.5 肝窦阻塞综合征的预防 |
| 1.4.6 出血性膀胱炎的防治 |
| 1.4.7 感染的防治 |
| 1.4.8 支持治疗 |
| 1.5 植活监测 |
| 1.6 疗效评价标准 |
| 1.7 主要观察指标 |
| 1.8 统计学分析 |
| 2 结果Results |
| 2.1 试验流程图 |
| 2.2 受试者一般资料 |
| 2.3 植入和造血重建时间 |
| 2.4 移植物抗宿主病发生率 |
| 2.5 生存情况 |
| 2.6 移植相关并发症发生率 |
| 2.6.1 出血性膀胱炎发生情况 |
| 2.6.2 病毒感染发生情况 |
| 2.6.3 移植后淋巴增殖性疾病发生情况 |
| 2.6.4 可逆性后部脑病综合征发生情况 |
| 2.6.5 植入不良发生情况 |
| 2.7患者死亡情况分析 |
| 3 讨论Discussion |
（7）异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床疗效观察（论文提纲范文）
| 中英文缩略词对照表 |
| 摘要 |
| Abstract |
| 一、序言 |
| 二、资料与方法 |
| 1.病例资料 |
| 2.造血干细胞动员、采集 |
| 3.支持治疗 |
| 4.预处理方案和GvHD预防措施 |
| 5.植入标准和嵌合度评估 |
| 6.观察指标与随访 |
| 7.统计学分析 |
| 三、结果 |
| 1.供、受者基本特征 |
| 2.allo-HSCT治疗SAA的疗效分析 |
| 3.pALG组与rATG组的疗效比较 |
| 4.MSD组和HID组的疗效比较 |
| 5.HID HSCT时不同预处理方案的疗效比较 |
| 四、讨论 |
| 参考文献 |
| 综述 难治性再生障碍性贫血的挽救治疗 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
（8）造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状（论文提纲范文）
| 文章快速阅读： |
| 文题释义： |
| 缩略语： |
| 0引言Introduction |
| 1 资料和方法Data and methods |
| 1.1 资料来源 |
| 1.2入选标准 |
| 1.3 质量评估 |
| 2 结果Results |
| 2.1 同胞全相合造血干细胞移植 |
| 2.1.1 年龄 |
| 2.1.2 移植物 |
| 2.1.3预处理 |
| 2.1.4 移植物抗宿主病的预防 |
| 2.2 无关供者造血干细胞移植 |
| 2.2.1 移植物 |
| 2.2.2 预处理 |
| 2.2.3 移植物抗宿主病的预防 |
| 2.3 单倍体造血干细胞移植 |
| 2.3.1 移植物 |
| 2.3.2 预处理 |
| 2.3.3 急性移植物抗宿主病的预防 |
| 2.4 脐血移植 |
| 2.4.1 移植物 |
| 2.4.2 预处理 |
| 3 总结Conclusions |
（9）重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究（论文提纲范文）
| 摘要 |
| ABSTRACT |
| 前言 |
| 研究资料与方法 |
| 1 对象和方法 |
| 1.1 时间及地点 |
| 1.2 对象 |
| 1.3 方法 |
| 1.4 疗效标准 |
| 1.5 随访 |
| 1.6 主要观察指标 |
| 1.7 统计学分析 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 |
| 参考文献 |
| 作者简介及读研期间主要科研成果 |
| 致谢 |
（10）再生障碍性贫血用药特点及疗效与安全性分析（论文提纲范文）
| 英文缩略词索引 |
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 引言 |
| 第一章 再生障碍性贫血用药特点分析 |
| 1 资料与方法 |
| 1.1 处方来源 |
| 1.2 中药名称规范及功效分类 |
| 1.3 处方录入与核对 |
| 1.4 分析方法 |
| 2 结果与分析 |
| 2.1 疾病分类结果 |
| 2.2 总体用药结果 |
| 2.3 中医疾病统计结果 |
| 2.4 中医疾病各证型用药频次及功效分类结果 |
| 2.5 中医证候统计结果 |
| 2.6 虚劳病各证型用药频次及组方规律结果 |
| 2.7 髓劳病各证型用药频次及组方规律结果 |
| 3 讨论 |
| 3.1 常用药味分析 |
| 3.2 总体用药讨论 |
| 第二章 2015年版《中国药典》补血、清热、止血作用中成药组方用药分析 |
| 1 资料和方法 |
| 1.1 资料来源 |
| 1.2 药味名称处理 |
| 1.3 分析方法 |
| 2 结果 |
| 2.1 补血、清热、止血作用中成药的统计与类别 |
| 2.2 补血、清热、止血作用中成药药味频次 |
| 2.3 补血、清热、止血作用中成药关联规则 |
| 3 讨论 |
| 第三章 中医药治疗再生障碍性贫血疗效与安全性Meta分析 |
| 1 资料与方法 |
| 1.1 文献资料 |
| 1.2 纳入与排除标准 |
| 1.3 文献检索策略 |
| 1.4 资料提取 |
| 1.5 文献质量评价 |
| 1.6 统计分析 |
| 2 结果 |
| 2.1 文献检索、筛选结果 |
| 2.2 纳入研究的基本特征 |
| 2.3 文献质量评价结果 |
| 2.4 中医药治疗AA总有效率Meta分析结果 |
| 2.5 中医药改善AA患者不良反应Meta分析结果 |
| 3 讨论 |
| 总结 |
| 致谢 |
| 参考文献 |
| 附录一 文献综述 再生障碍性贫血中西医研究进展 |
| 参考文献 |
| 附录二 论文发表情况 |
四、大剂量环磷酰胺联合雄激素治疗重型再生障碍性贫血（论文参考文献）
- [1]单倍体造血干细胞移植及同基因造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的临床研究[D]. 张樱. 北京协和医学院, 2021(02)
- [2]减低剂量环磷酰胺联合环孢菌素A对SAA患者的疗效观察[J]. 蒋艳,菅夏楠,马家胜. 中国疗养医学, 2021(05)
- [3]大剂量环磷酰胺联合环孢素A治疗重型再生障碍性贫血的临床效果[J]. 马广慈. 慢性病学杂志, 2021(04)
- [4]异基因造血干细胞移植治疗输血依赖性非重型再生障碍性贫血24例临床观察[D]. 王博媛. 河北医科大学, 2021(02)
- [5]再生障碍性贫血非移植治疗研究进展[J]. 李芮,唐旭东. 社区医学杂志, 2020(23)
- [6]非血缘外周血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的有效性[J]. 张素平,孙玲,万鼎铭,曹伟杰,李丽,刘长凤,刘玉峰,王叨,郭荣,姜中兴,谢新生. 中国组织工程研究, 2020(31)
- [7]异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的临床疗效观察[D]. 吴佳颖. 华中科技大学, 2020(01)
- [8]造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状[J]. 魏元凤,黄东平. 中国组织工程研究, 2020(19)
- [9]重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究[D]. 魏元凤. 皖南医学院, 2020(01)
- [10]再生障碍性贫血用药特点及疗效与安全性分析[D]. 陈蕊. 上海中医药大学, 2019(03)